2023 के अंत में, हमने चिकित्सा के इतिहास में एक महत्वपूर्ण क्षण देखा: पहली बार, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने एक थेरेपी को मंजूरी दी जो क्रिस्प जीन संपादन का उपयोग करती है। इस नई थेरेपी को क्रिस्प थेरेप्यूटिक्स और वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स द्वारा सिकल सेल रोग के इलाज के लिए विकसित किया गया था, यह आनुवंशिक कोड में एकल-अक्षर उत्परिवर्तन के कारण होने वाली बीमारी है जिसे लंबे समय से समझा गया है लेकिन दशकों से अनुसंधान समुदाय द्वारा इसकी उपेक्षा की गई थी।
यह चिकित्सा में जीन संपादन के लिए और विशेष रूप से सिकल सेल समुदाय के लिए एक प्रमुख मील का पत्थर है, जो लंबे समय से बेहतर उपचार विकल्पों की प्रतीक्षा कर रहे हैं। इस थेरेपी का दृष्टिकोण हमारी उम्मीद से बेहतर है। विक्टोरिया ग्रे, क्लिनिकल परीक्षण में थेरेपी प्राप्त करने वाले अमेरिका के पहले रोगियों में से एक, चार साल बाद लक्षण-मुक्त हैं। दरअसल, यह सिर्फ एक थेरेपी नहीं बल्कि एक इलाज साबित हो सकता है।
उच्च कोलेस्ट्रॉल, सूजन संबंधी बीमारी और क्रोनिक संक्रमण जैसी स्थितियों का इलाज करने के लिए जल्द ही क्रिस्प्र-आधारित थेरेपी भी आ रही हैं। लेकिन यह जीन-संपादन चिकित्सा के क्षेत्र में जीत की दौड़ का समय नहीं है: दौड़ अभी शुरू हुई है।
मुझे इसे संदर्भ में रखने दीजिए। जब मैंने और मेरे सहकर्मियों ने प्रकाशित किया कि 2012 में जीनोम संपादन के लिए क्रिस्प्र का उपयोग कैसे किया जा सकता है, तो हमने शायद ही कल्पना की होगी कि सिर्फ 11 साल बाद अमेरिकी बाजार में एक अनुमोदित थेरेपी होगी। चिकित्सा अनुसंधान की योजना में, कागज से रोगी तक की यह समयरेखा अविश्वसनीय रूप से तेज़ है। लेकिन “तेज़” आपके दृष्टिकोण पर निर्भर करता है। हर हफ्ते मुझे दुनिया भर के लोगों से ईमेल मिलते हैं जो आशा करते हैं कि क्रिस्प उनकी, उनके बच्चों, उनके माता-पिता, उनके दोस्तों की मदद कर सकता है। क्योंकि क्रिस्पर को जीनोम के विभिन्न क्षेत्रों को लक्षित करने के लिए आसानी से अनुकूलित किया जा सकता है, यह दुर्लभ और उपेक्षित आनुवांशिक बीमारियों वाले लोगों को नई आशा देता है। यदि आप प्रतीक्षा कर रहे हैं तो 12 वर्षों में एक थेरेपी पर्याप्त तेज़ नहीं है।
सिकल सेल रोग की चिकित्सा की लागत प्रति मरीज $2 मिलियन से अधिक होने का अनुमान है, और अमेरिका में केवल कुछ ही सुविधाओं के पास इसे प्रदान करने की तकनीकी क्षमता है। हम एक निश्चित चक्र को बार-बार देखते हैं: बाजार में आने वाली नई तकनीक की पहली लहर महंगी होती है और ज्यादातर लोगों के लिए दुर्गम होती है। पंद्रह साल पहले, स्मार्टफोन एक विलासिता की वस्तु थी; अब ग्रह का 85 प्रतिशत हिस्सा एक का मालिक है। इसी तरह, लैपटॉप कंप्यूटर और टैबलेट, जो कभी केवल अमीरों के लिए थे, अब दुनिया भर में सर्वव्यापी हैं।
लेकिन जीवन रक्षक दवा को एक विलासिता के रूप में नहीं माना जा सकता है, और हम बाजार की ताकतों द्वारा समय के साथ कीमतें कम करने की प्रतीक्षा नहीं कर सकते हैं। 2024 में, हम बाजार में अधिक उच्च-मूल्य वाली, पहली-लहर वाली चिकित्साएँ देखेंगे, लेकिन पहले से ही शोधकर्ता दूसरी लहर की ओर देख रहे हैं: सस्ती और सुलभ होने के लिए डिज़ाइन की गई चिकित्साएँ। जीन-संपादन उपचारों और बेहतर विनिर्माण की विवो डिलीवरी की अनुमति देने वाली नई प्रौद्योगिकियां कीमतों को कम करने में महत्वपूर्ण होंगी, साथ ही विश्वविद्यालयों, सरकार और उद्योग के बीच अद्वितीय साझेदारी, एक सामान्य लक्ष्य के रूप में सामर्थ्य के साथ लाई जाएगी। केवल उपकरण बनाना ही पर्याप्त नहीं है। हमें यह सुनिश्चित करना चाहिए कि वे उन लोगों तक पहुंचें जिन्हें उनकी सबसे अधिक आवश्यकता है।